Bulgaria

Какво представлява лекарството по проучването?

Лекарството по проучването, PHVS416, е изпитвано* лекарство, предназначено да спре пристъп на НАЕ, преди да стане прекалено тежък. Счита се, че лекарството по проучването действа чрез блокиране на съединение, наречено брадикинин, което е отговорно за предизвикване на подуване при хора с НАЕ.
*Изпитвано означава, че лекарството по проучването не е одобрено от регулаторния орган в която и да е държава, за да се използва за пристъпи, причинени от НАЕ.

Как да приемам лекарството по проучването?

Изследователите разработиха лекарството по проучването под формата на меки капсули, приемани през устата, които се очаква да бъдат по-удобна алтернатива на инжектиране във вена или под кожата за отшумяване на пристъпи на НАЕ.

Какво ще се случи, ако лекарството по проучването не оказва влияние върху моите пристъпи?

Ако капсулите на лекарството по проучването, които приемате, нямат ефект, ще Ви бъде позволено да използвате одобрено лекарство за HAE за разрешаване на пристъпа на HAE.

Колко дълго продължава участието в изпитването?

RAPIDe-1 ще продължи до приблизително 7 месеца и ще бъде разделено на 4 периода: Периодът на скрининг (до 4 седмици), периодът без пристъп (1 визита в центъра по проучването), периодът на дозиране в домашни условия (до 24 седмици) и периодът на край на проучването (1 отдалечена визита по телефона)

Има ли разходи за участие?

Няма разходи за участниците в клиничното проучване. Всички свързани с проучването лекарства и визити за лечение се покриват от Спонсора на проучването. Разходите, свързани с пътуването, могат да бъдат възстановени.

Имам ли нужда от диагностициране на НАЕ, за да участвам?

Да, трябва да сте диагностицирани с НАЕ (тип I или II) и да сте имали поне 3 пристъпа на НАЕ през последните 4 месеца, или поне 2 пристъпа на НАЕ през последните 2 месеца.

Защо са важни клиничните изследователски проучвания?

Клиничните изследователски проучвания помагат на учените и лекарите да изследват дали дадена медицинска терапия е безопасна и ефективна за хората. Клиничните изследователски проучвания са важни, защото помагат да се определи кои медицински подходи действат най-добре за определени заболявания при определени групи хора. Няма гаранция, че лекарството по проучването ще подобри Вашите пристъпи на HAE, но това, което изследователите научават от клиничното изследователско проучване RAPIDe-1, може да доведе до по-добри лекарства за HAE в бъдеще.

Кой е Спонсорът на проучването?

Pharvaris е Спонсорът на клиничното изследователско проучване RAPIDe-1. Pharvaris е компания от клиничен етап, фокусирана върху доставянето на перорален брадикинин B2 рецепторен антагонист на пациенти с HAE. Чрез насочване към тази клинично доказана терапевтична цел с нови малки молекули, Pharvaris развива нови алтернативи на инжектираните терапии за всички подтипове наследствен ангиоедем (НАЕ) и други показания, медиирани от В2 рецептора.

Какви са изследванията и процедурите по проучването?

Изследванията и процедурите по проучването помагат на лекаря по проучването да следи здравето Ви и ефектите на лекарството по проучването – включително: жизнени показатели, електрокардиограма (ЕКГ), кръвни изследвания, изследвания на урина, симптоми и отчитане на лекарства.

What is HAE?

HAE is a rare genetic disease that causes attacks of pain and/or swelling, often in the hands, feet, stomach, back, intestines, face, throat, or tongue. Attacks in the stomach area can be extremely painful and cause nausea and vomiting. As you probably know, HAE attacks often occur without warning.

Какво представлява НАЕ?

НАЕ е рядко генетично заболяване, което причинява пристъпи на болка и/или подуване, често в ръцете, стъпалата, стомаха, гърба, червата, лицето, гърлото или езика. Пристъпите в областта на стомаха могат да бъдат изключително болезнени и да причинят гадене и повръщане. Както вероятно знаете, пристъпите на НАЕ често се случват без предупреждение.

Какво причинява НАЕ?

НАЕ обикновено се причинява от мутация в гена, който произвежда инструкции за производство на кръвен протеин, наречен C1-инхибитор. Генната мутация причинява произвеждане на малко или никакъв C1-инхибиторен протеин, което води до дисбаланс в кръвта. Този дисбаланс позволява твърде много от съединението, наречено брадикинин, да се натрупа и това съединение причинява симптомите на пристъп на НАЕ, като болка и подуване. Лекарството по проучването в клиничното изследователско проучване RAPIDe-1 е предназначено да спре брадикинин да не подхранва симптомите на НАЕ.

С кого да се свържа за повече информация относно проучването?

За повече информация относно клиничното изследователско проучване RAPIDe-1 трябва да се свържете с местния център по проучването и се свържете с Вашия здравен специалист.