Czech Republic

Studie RAPIDe-1

Pokud Vám byl diagnostikován HAE, můžete splňovat podmínky pro účast v klinické výzkumné studii RAPIDe-1 pro osoby s hereditárním angioedémem (HAE).

Hodnocený přípravek PHVS416 je hodnocený lék určený k blokování látky bradykininu a potenciálnímu ukončení záchvatu HAE dříve, než se se stane příliš závažným. Hodnocený znamená, že hodnocený přípravek nebyl schválen regulačním úřadem v žádné zemi pro použití na záchvaty způsobené HAE.

Pro účely zastavení záchvatů HAE existují schválené léky. Jsou to ale injekce, které se musí aplikovat buď do žíly, nebo pod kůži, zatímco hodnocený přípravek je měkká tobolka užívaná ústy.

There are approved medications, known as rescue medicationsPokud byste se rozhodl/a pro účast, zařadíme Vás náhodně (jako při hodu mincí) do skupiny, kde budete užívat nízkou, střední nebo vysokou dávku hodnoceného přípravku. Při každém záchvatu užijete celkem 3 měkké tobolky. Pokud tobolky, které užijete, nebudou mít žádný účinek, budete smět k zastavení záchvatu použít schválený lék na HAE. Tomu se bude říkat „záchranný lék“. V tomto ohledu obdržíte náležité pokyny.

Hodnocený přípravek bude porovnáván s placebem. Placebo je neúčinná látka, která vypadá zrovna tak jako hodnocený přípravek. Pokud se budete účastnit této klinické výzkumné studie, užijete tobolky k léčbě celkem 3 záchvatů HAE. Tobolky budou uspořádány tak, aby 2 ze záchvatů HAE byly léčeny hodnoceným přípravkem a 1 byl léčen placebem.

Pokud splníte požadavky studie a rozhodnete se pro účast, bude účast trvat až 7 měsíců a dostavíte se na 5 studijních návštěv v místě provádění studie. Mezi studijními návštěvami budete každý den zaznamenávat informace do elektronického deníku poskytnutého v rámci studie a během záchvatů budete používat deník k zodpovězení několika otázek o vašich příznacích. Během záchvatů HAE bude také pravidelně docházet k telefonickému kontaktu se zkoušejícím lékařem.