Czech Republic

Co je hodnocený přípravek?

Hodnocený přípravek PHVS416 je hodnoceným* lékem určeným k zastavení záchvatu HAE, než se se stane příliš závažným. Očekává se, že hodnocený přípravek funguje tak, že blokuje látku zvanou bradykinin, která je zodpovědná za spouštění otoků u osob s HAE.
*Hodnocený znamená, že hodnocený přípravek nebyl schválen regulačním úřadem v žádné zemi pro použití na záchvaty způsobené HAE.

Jak budu hodnocený přípravek užívat?

Výzkumní pracovníci vyvinuli hodnocený přípravek ve formě měkkých tobolek užívaných ústy, u čehož se očekává, že bude lépe vyhovující alternativou k injekci do žíly nebo pod kůži k zastavení záchvatů HAE.

Co se stane, pokud hodnocený přípravek nebude mít na mé záchvaty žádný účinek?

Pokud tobolky hodnoceného přípravku, které užijete, nebudou mít žádný účinek, budete smět k zastavení záchvatu HAE použít lék schválený na HAE.

Jak dlouho bude účast v klinickém hodnocení trvat?

Studie RAPIDe-1 bude trvat přibližně až 7 měsíců a bude rozdělena do 4 období: Screeningové období (až 4 týdny), období bez záchvatu (1 návštěva v místě provádění studie), období podávání dávek doma (až 24 týdnů) a období konce studie (1 studijní návštěva na dálku po telefonu)

Jsou s účastí spojeny náklady?

Účastníkům studie nevzniknou žádné náklady. Všechny léky související se studií a léčebné návštěvy hradí zadavatel studie. Mohou Vám být uhrazeny cestovní náklady.

otřebuji pro účast diagnózu HAE?

Ano, musí Vám být diagnostikován HAE (typu I nebo II) a musel/a jste mít alespoň 3 záchvaty HAE za poslední 4 měsíce nebo alespoň 2 záchvaty HAE za poslední 2 měsíce.

Proč jsou výzkumné klinické studie důležité?

Klinické výzkumné studie pomáhají vědcům a lékařům zkoumat, zda je způsob léčby pro lidi bezpečný a účinný. Výzkumné klinické studie jsou důležité, protože pomáhají zjistit, které léčebné přístupy fungují na určitá onemocnění u určitých skupin lidí nejlépe. Neexistuje žádná záruka, že hodnocený přípravek zlepší Vaše záchvaty HAE, ale to, co se výzkumní pracovníci z klinické výzkumné studie RAPIDe-1 dozví, může v budoucnu vést k lepším lékům pro pacienty s HAE.

Kdo je zadavatel studie?

Zadavatelem klinické výzkumné studie RAPIDe-1 je společnost Pharvaris. Pharvaris je společnost klinické fáze, která se zaměřuje na podávání perorálního blokátoru bradykininového receptoru B2 pacientům s HAE. Zacílením na tento klinicky ověřený terapeutický cíl pomocí nových malých molekul společnost Pharvaris vyvíjí nové alternativy k injekčním terapiím u všech podtypů hereditárního angioedému (HAE) a dalších indikací zprostředkovaných receptorem B2.

Co jsou studijní testy a postupy?

Studijní testy a postupy pomáhají zkoušejícímu lékaři sledovat Váš zdravotní stav a účinky hodnoceného přípravku – včetně: základních životních funkcí, elektrokardiogramu (EKG), vyšetření krve, vyšetření moči, příznaků a hlášení užívaných léků.

Co je HAE?

HAE je vzácné genetické onemocnění, které způsobuje záchvaty bolesti a/nebo otoku, často v oblasti rukou, nohou, žaludku, zad, střev, obličeje, krku nebo jazyka. Záchvaty v oblasti žaludku mohou být extrémně bolestivé a způsobit nevolnost a zvracení. Jak pravděpodobně víte, záchvaty HAE se často vyskytují bez varování.

Co způsobuje HAE?

HAE je obvykle způsoben mutací genu, který dává pokyny pro tvorbu krevní bílkoviny s názvem inhibitor C1. Genová mutace způsobuje, že se tvoří málo nebo se netvoří žádný protein inhibitoru C1, což vede k nerovnováze v krvi. Tato nerovnováha umožňuje, že se hromadí příliš mnoho látky zvané bradykinin, a tato látka je tím, co způsobuje příznaky záchvatu HAE, jako je bolest a otok. Hodnocený přípravek v klinické výzkumné studii RAPIDe-1 je navržen tak, aby zastavil podněcování příznaků HAE bradykininem.

Na koho se mohu obrátit, abych získal/a více informací o studii?

Pokud budete chtít získat více informací o klinické výzkumné studii RAPIDe-1, měl/a byste se obrátit na místní pracoviště provádění studie a na svého poskytovatele zdravotní péče.