France

L’étude RAPIDe-1

Si vous avez reçu un diagnostic d’AOH, vous pouvez être admissible à l’étude clinique RAPIDe-1 destinée aux patients atteints d’angioœdème héréditaire (AOH).

Le médicament à l’étude, PHVS416, est un médicament expérimental conçu pour bloquer un composé, la bradykinine, et éventuellement mettre fin à une crise d’AOH avant qu’elle ne devienne trop grave. Le terme « expérimental » signifie que le médicament à l’étude n’a à ce jour été approuvé dans aucun pays par les autorités réglementaires à des fins d’utilisation en cas de crises liées à l’AOH.

Certains médicaments ont déjà été approuvés pour résoudre le problème des crises d’AOH. Toutefois, ils doivent être injectés dans une veine ou sous la peau, alors que le médicament à l’étude est une gélule molle se prenant par voie orale.

There are approved medications, known as rescue medicationsSi vous choisissez de participer, vous serez affecté(e) de manière aléatoire (comme à pile ou face) à un bras de traitement pour recevoir une faible, moyenne ou forte dose du médicament à l’étude. Pour chaque crise, vous prendrez en tout 3 gélules molles. Si ces gélules s’avèrent inefficaces, vous serez autorisé(e) à utiliser un médicament approuvé contre l’AOH pour mettre fin à la crise concernée. On parle alors de « médicament de secours ». Vous recevrez toutes les instructions nécessaires à cet égard.

Le médicament à l’étude sera comparé à un placebo. Un placebo est une substance inactive qui ressemble exactement au médicament à l’étude. Si vous participez à cette étude clinique, vous prendrez plusieurs gélules pour traiter en tout 3 crises d’AOH. Ces gélules seront administrées de manière à traiter 2 des crises d’AOH par le médicament à l’étude et 1 crise, par le placebo.

Si vous répondez aux exigences de l’étude et que vous décidez d’y prendre part, votre participation durera jusqu’à 7 mois. Vous devrez également vous rendre à 5 visites de l’étude au centre de l’étude. Entre deux visites de l’étude, vous devrez consigner tous les jours des informations dans un journal électronique qui vous sera remis. Lors des crises, vous utiliserez ce journal pour répondre aux questions sur vos symptômes. Par ailleurs, le médecin de l’étude vous appellera régulièrement lors de vos crises d’AOH.