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En quoi consiste le médicament à l’étude?

Le médicament à l’étude, PHVS416, est un médicament expérimental* conçu pour mettre fin à une crise d’AOH avant qu’elle ne devienne trop grave. Le médicament à l’étude est prévu pour agir en bloquant un composé, la bradykinine, à l’origine des gonflements des patients atteints d’AOH.
*Le terme « expérimental » signifie que le médicament à l’étude n’a à ce jour été approuvé dans aucun pays par les autorités réglementaires à des fins d’utilisation en cas de crises liées à l’AOH.

Comment dois-je prendre le médicament à l’étude?

Des investigateurs ont développé le médicament à l’étude sous forme de gélules molles se prenant par voie orale et censées constituer une alternative plus pratique à une injection dans une veine ou sous la peau pour résoudre le problème des crises d’AOH.

Que se passe-t-il si le médicament à l’étude n’a aucun effet sur mes crises?

Si le médicament à l’étude en gélules s’avère inefficace, vous serez autorisé(e) à utiliser un médicament approuvé contre l’AOH pour résoudre le problème des crises d’AOH.

Quelle est la durée de la participation à l’essai ?

L’étude RAPIDe-1 durera jusqu’à environ 7 mois et comprendra 4 périodes : une période de sélection (jusqu’à 4 semaines), une période sans crise (1 visite au centre de l’étude), une période d’administration à domicile (jusqu’à 24 semaines) et une période de fin de l’étude (1 visite de l’étude à distance et par téléphone).

La participation est-elle payante?

Les participants de l’étude clinique n’ont rien à payer. Le Promoteur de l’étude prend en charge tous les médicaments et visites de traitement liés à l’étude. Les frais de déplacement peuvent être remboursés.

Dois-je avoir reçu un diagnostic d’AOH pour participer?

Oui, vous devez avoir reçu un diagnostic d’AOH (de type I ou II) et développé au moins 3 crises d’AOH ces 4 derniers mois ou au moins 2 crises d’AOH ces 2 derniers mois.

Pourquoi les études cliniques sont-elles importantes ?

Les études cliniques permettent aux scientifiques et aux médecins de déterminer si une thérapie médicale est sûre et efficace pour les patients. Ces études cliniques sont importantes, car elles contribuent à identifier les meilleures approches médicales pour certaines maladies et catégories de patients. Rien ne garantit que le médicament à l’étude atténuera vos attaques d’AOH. En revanche, les nouvelles connaissances acquises par les investigateurs dans le cadre de l’étude clinique RAPIDe-1 permettront éventuellement d’améliorer les médicaments contre l’AOH dans le futur.

Qui est le promoteur de l’étude?

Pharvaris est le promoteur de l’étude clinique RAPIDe-1. Pharvaris est une société de stade clinique spécialisée dans la fabrication d’un antagoniste oral des récepteurs B2 de la bradykinine et destiné aux patients atteints d’AOH. En visant cet objectif thérapeutique cliniquement éprouvé grâce aux nouvelles molécules, Pharvaris développe progressivement de nouvelles alternatives de traitement aux thérapies injectées pour tous les sous-types d’angioœdème héréditaire et autres indications médiées par les récepteurs B2.

Quels sont les tests et procédures de l’étude?

Les tests et procédures de l’étude permettent au médecin de l’étude de surveiller votre état de santé et les effets du médicament à l’étude, y compris les signes vitaux, l’électrocardiogramme (ECG), les analyses de sang et d’urine, les symptômes et les effets rapportés du médicament.

Qu’est-ce que l’AOH?

L’AOH est une maladie génétique rare qui provoque des douleurs et/ou des gonflements causés par une crise, en général au niveau des mains, des pieds, de l’estomac, du dos, des intestins, du visage, de la gorge ou de la langue. Les crises touchant l’estomac peuvent être extrêmement douloureuses et entraîner des nausées et des vomissements. Comme vous le savez peut-être déjà, les crises d’AOH se produisent en général sans crier gare.

Quelles sont les causes de l’AOH ?

L’AOH est généralement due à une mutation génétique ordonnant la production d’une protéine sanguine, dénommée C1-inhibiteur. Cette mutation génétique entraîne la production en faible quantité (voire inexistante) de la protéine C1-inhibiteur, ce qui donne lieu à un déséquilibre dans le sang. Ce déséquilibre provoque l’accumulation excessive d’un composé, la bradykinine, à l’origine des symptômes de crise d’AOH, comme des douleurs et des gonflements. Le médicament à l’étude utilisé dans l’étude clinique RAPIDe-1 vise à empêcher le développement des symptômes de l’AOH par la bradykinine.

Qui dois-je contacter pour obtenir davantage d’informations sur l’étude ?

Vous devez contacter votre centre d’étude local pour obtenir davantage d’informations sur l’étude clinique RAPIDe-1, ainsi que le professionnel de santé qui vous suit.