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Was ist das Prüfmedikament?

Das Prüfmedikament, PHVS416, ist ein in der Erprobung befindliches Medikament*, das HAE-Attacken stoppen soll, bevor diese sich zu sehr verschlimmern. Das Prüfmedikament soll eine Verbindung namens Bradykinin blockieren, die für die Auslösung von Schwellungen bei HAE-Patienten verantwortlich ist.
*Prüfmedikament bedeutet, dass das Medikament bisher noch von keiner nationalen Aufsichtsbehörde für die Behandlung von HAE-Attacken zugelassen wurde.

Wie nehme ich das Prüfmedikament ein?

Die Forscher entwickelten das Prüfmedikament in Form von Weichkapseln zum Einnehmen, um bei HAE-Attacken eine praktische Alternative zu Injektionen – die in die Vene oder unter die Haut verabreicht werden – anbieten zu können.

Was passiert, wenn das Prüfmedikament während meiner Attacken keine Wirkung zeigt?

Wenn die Kapseln, die Sie einnehmen, keine Wirkung zeigen, dürfen Sie ein zugelassenes HAE-Medikament verwenden, um Ihren akuten HAE-Anfall zu behandeln.

Wie lange dauert die Teilnahme an der Studie?

RAPIDe-1 wird insgesamt maximal etwa 7 Monate lang laufen und ist in 4 Phasen unterteilt: Voruntersuchungsabschnitt (bis zu 4 Wochen), Anfallsloser Abschnitt (1 Studienbesuch), Dosisverabreichung zuhause (bis zu 24 Wochen) und Studien-Abschlussperiode (1 telefonischer Termin)

Ist meine Teilnahme kostenpflichtig?

Studienteilnehmern entstehen keine Kosten. Alle studienbezogenen Medikamente und Behandlungsbesuche werden vom Sponsor der Studie abgedeckt. Reisekosten können gegebenenfalls ebenfalls erstattet werden.

Benötige ich eine HAE-Diagnose?

Ja, Sie müssen mit HAE diagnostiziert worden sein (Typ I oder II); außerdem müssen mindestens 3 HAE-Attacken in den letzten 4 Monaten oder mindestens 2 HAE-Attacken in den letzten 2 Monaten bei Ihnen aufgetreten sein.

Warum sind klinische Forschungsstudien wichtig?

Klinische Forschungsstudien helfen Wissenschaftlern und Ärzten, herauszufinden, ob bestimmte medizinische Therapien bei menschlichen Patienten sicher und wirksam sind. Klinische Forschungsstudien sind wichtig, da sie dabei helfen, herauszufinden, welche medizinischen Ansätze für bestimmte Krankheiten bei bestimmten Personengruppen am besten funktionieren. Es gibt keine Garantie dafür, dass das Prüfmedikament Ihre HAE-Symptome verbessern wird, jedoch könnten Forscher gegebenenfalls aufgrund der aus der RAPIDe-1-Studie gewonnenen Ergebnisse in Zukunft bessere Medikamenten für HAE-Patienten entwickeln.

Wer ist der Sponsor der Studie?

Der Sponsor der klinischen RAPIDe-1-Forschungsstudie ist ein Unternehmen namens Pharvaris. Pharvaris spezialisiert sich auf die klinische Phase der Entwicklung von HAE-Therapien mit oral zu verabreichenden Bradykinin-B2-Rezeptor-Antagonisten. Pharvaris entwickelt neue Alternativen zu injizierbaren Therapien für alle Subtypen von hereditärem Angioödem (HAE) und andere B2-rezeptorvermittelte Indikationen, indem mit einer neuartigen, niedermolekularen Substanz auf das klinisch nachgewiesene Target abgezielt wird.

Woraus bestehen die Studientests und Studienverfahren?

Studientests und -verfahren helfen dem Prüfarzt dabei, Ihren Gesundheitszustand und die Wirkung des Prüfmedikaments zu überwachen – zu diesen Verfahren gehören die Kontrolle Ihrer Vitalzeichen, ein Elektrokardiogramm (EKG), Blutuntersuchungen, Urintests, die Überprüfung Ihrer Symptome und Informationen zu den verabreichten Medikamenten.

Was ist HAE?

HAE ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die zu Schmerzen bzw. Schwellungen führt, häufig in den Händen, Füßen, im Magen, im Rücken, im Darm, im Gesicht sowie im Bereich des Rachens oder der Zunge. Anfälle im Magenbereich können extrem schmerzhaft sein und Übelkeit und Erbrechen verursachen. Wie Sie wahrscheinlich wissen, treten HAE-Attacken oft ohne Vorwarnung auf.

Wodurch wird HAE verursacht?

HAE wird normalerweise durch eine Mutation in jenem Gen verursacht, das die Produktion eines Blutproteins namens C1-Inhibitor auslöst. Diese Genmutation verursacht eine Mangelproduktion des C1-Inhibitors oder zu einem völligen Ausbleiben der Produktion dieses Proteins, was zu einem Ungleichgewicht im Blut führt. Dieses Ungleichgewicht führt wiederum zu einer übermäßigen Produktion von Bradykinin, einer Verbindung, die die typischen Symptome einer HAE-Attacke auslöst und Schmerzen und Schwellungen verursacht. Das Prüfmedikament, das in der klinischen RAPIDe-1-Studie untersucht wird, soll verhindern, dass Bradykinin die Symptome von HAE verstärkt.

Wen kann ich für weitere Informationen zur Studie kontaktieren?

Sie sollten ein Prüfzentrum in Ihrer Nähe für weitere Informationen zur klinischen Forschungsstudie RAPIDe-1 sowie auch Ihren behandelnden Arzt kontaktieren.