Hungary

A RAPIDe-1 vizsgálat

Ha Önnél HAE-t diagnosztizáltak, akkor alkalmas lehet a RAPIDe-1 klinikai kutatási vizsgálatban való részvételre, amely örökletes angioödémában (HAE) szenvedők számára szól.

A PHVS416 vizsgálati készítmény egy vizsgálati készítmény, amely célja a bradikinin nevű vegyület blokkolása, és esetlegesen a HAE-roham megállítása, mielőtt az túlságosan súlyossá válna. A „vizsgálati” azt jelenti, hogy a vizsgálati készítményt még egyetlen országban sem hagyta jóvá a szabályozó hatóság a HAE által okozott rohamok kezelésére.

Léteznek jóváhagyott gyógyszerek a HAE rohamok kezelésére. Ezeket azonban a vénába vagy a bőr alá kell befecskendezni, míg a vizsgálati készítmény egy lágy kapszula, amelyet szájon át kell bevenni.

There are approved medications, known as rescue medicationsHa úgy dönt, hogy részt vesz a vizsgálatban, véletlenszerűen (pénzfeldobáshoz hasonlóan) jelölik ki a vizsgálati készítmény alacsony, közepes vagy nagy dózisának alkalmazására. Minden egyes roham esetén összesen 3 lágy kapszulát kell bevennie. Ha az Ön által szedett kapszulák semmilyen hatást nem váltanak ki, akkor egy engedélyezett HAE gyógyszert használhat a roham megoldására. Ezt „sürgősségi gyógyszernek” nevezzük. E tekintetben megfelelő utasításokat fog kapni.

A vizsgálati készítményt placebóval hasonlítják össze. A placebo egy inaktív anyag, amely ugyanúgy néz ki, mint a vizsgálati készítmény. Ha részt vesz ebben a klinikai kutatási vizsgálatban, akkor a kapszulákat összesen 3 HAE roham kezelésére fogja szedni. A kapszulákat úgy rendezik, hogy 2 HAE rohamot a vizsgálati készítménnyel, 1 rohamot pedig placebóval fog kezelni.

Ha megfelel a vizsgálati követelményeknek, és a részvétel mellett dönt, akkor részvétele legfeljebb 7 hónapig tart, és 5 vizsgálati viziten kell részt vennie a vizsgálóhelyen. A vizsgálati vizitek között naponta fel kell jegyeznie az információkat a vizsgálat által biztosított elektronikus naplóba, és a rohamok során a naplót a tüneteivel kapcsolatos számos kérdés megválaszolására fogja használni. A HAE-rohamok alatt a vizsgálóorvosa rendszeresen telefonon is fel fogja venni Önnel a kapcsolatot.