Hungary

Mi a vizsgálati készítmény?

A PHVS416 vizsgálati készítmény egy vizsgálati* készítmény, amelyet a HAE-roham megállítására terveztek, mielőtt az túlságosan súlyossá válna. A vizsgálati készítmény várhatóan úgy fejti ki hatását, hogy blokkolja a bradikinin nevű vegyületet, amely a HAE-ben szenvedőknél fellépő duzzanat kiváltásáért felelős.
*A vizsgálati azt jelenti, hogy a vizsgálati készítményt még egyetlen országban sem hagyta jóvá a szabályozó hatóság a HAE által okozott rohamok kezelésére.

Hogyan kell szednem a vizsgálati készítményt?

A kutatók a vizsgálati készítményt szájon át alkalmazott lágy kapszulák formájában fejlesztették ki, amely várhatóan kényelmesebb alternatívát jelent a vénába vagy a bőr alá adott injekció helyett a HAE rohamok megoldásában.

Mi történik, ha a vizsgálati készítmény nem hat a rohamaimra?

Ha az Ön által szedett vizsgálati készítmény kapszulák semmilyen hatást nem fejtenek ki, akkor a HAE-roham kezelésére engedélyezett HAE gyógyszert használhat.

Mennyi ideig tart a vizsgálatban való részvétel?

A RAPIDe-1 vizsgálat legfeljebb körülbelül 7 hónapig tart, és 4 időszakot foglal magába: Szűrési időszak (legfeljebb 4 hét), Roham nélküli időszak (1 vizsgálóhelyi vizit), Otthoni adagolási időszak (legfeljebb 24 hét) és Vizsgálat vége időszak (1 távoli vizsgálati vizit telefonon)

Van-e költsége a részvételnek

A klinikai vizsgálat résztvevőinek nem kell fizetniük. A vizsgálattal kapcsolatos összes gyógyszert és kezelési vizitet a vizsgálat megbízója fedezi. Az utazással kapcsolatos költségeket megtéríthetik.

Szükségem van HAE diagnózisra a részvételhez?

Igen, Önnek HAE (I. vagy II. típus) diagnózissal kell rendelkeznie, és az elmúlt 4 hónapban legalább 3 HAE rohama volt, vagy az elmúlt 2 hónapban legalább 2 HAE rohama volt.

Miért fontosak a klinikai kutatási vizsgálatok?

A klinikai kutatási vizsgálatok segítségével a tudósok és az orvosok felmérhetik, hogy egy orvosi terápia biztonságos és hatásos-e az emberek számára. A klinikai kutatási vizsgálatok azért fontosak, mert segítenek meghatározni, hogy bizonyos betegségeknél mely orvosi megközelítések a legjobbak az emberek bizonyos csoportjai számára. Nincs garancia arra, hogy a vizsgálati készítmény enyhíteni fogja a HAE rohamait, de amit a kutatók megtudnak a RAPIDe-1 klinikai kutatási vizsgálatból, az a jövőben jobb gyógyszerekhez vezethet a HAE kezelésében.

Ki a vizsgálat megbízója?

A Pharvaris a RAPIDe-1 klinikai kutatási vizsgálat megbízója. A Pharvaris egy klinikai vizsgálatokkal foglalkozó vállalat, amely arra összpontosít, hogy egy orális bradikinin B2 receptor antagonistát elérhetővé tegyen a HAE betegek számára. Azzal, hogy ezt a klinikailag bizonyított terápiás célpontot új kis molekulákkal céloz meg, a Pharvaris új alternatívákat mutat az injekcióban adott terápiákkal szemben az örökletes angioödéma (HAE) és más B2-receptor által közvetített javallatok valamennyi altípusa esetében.

Melyek a vizsgálati tesztek és eljárások?

A vizsgálóorvos nyomon követheti az Ön egészségi állapotát és a vizsgálati készítmény hatásait vizsgálati tesztek és eljárások segítségével, amelyek a következők: élettani paraméterek, elektrokardiogram (EKG), vérvizsgálatok, vizeletvizsgálatok, tünetek és gyógyszerek jelentése.

Mi az a HAE?

A HAE egy ritka genetikai betegség, amely fájdalmat és/vagy duzzanatot okoz, gyakran a kézben, lábban, gyomorban, hátban, bélben, arcban, torokban vagy nyelven. A gyomortáji rohamok rendkívül fájdalmasak lehetnek, és hányingert és hányást okozhatnak. Mint azt bizonyára tudja, a HAE-rohamok gyakran előjel nélkül jelentkeznek.

Mi okozza a HAE-t?

A HAE-t általában annak a génnek a mutációja okozza, amely utasításokat ad a C1-inhibitor nevű vérfehérje előállításához. A génmutáció kevés vagy semennyi C1-inhibitor fehérje termelődését okozza, ami a vér egyensúlyának felborulásához vezet. Az egyensúly felborulása lehetővé teszi, hogy a bradikinin nevű vegyületből túl sok halmozódjon fel, és ez a vegyület okozza a HAE roham tüneteit, például a fájdalmat és a duzzanatot. A RAPIDe-1 klinikai kutatási vizsgálatban alkalmazott vizsgálati készítmény célja, hogy megakadályozza, hogy a bradikinin a HAE tüneteit felerősítse.

Kihez fordulhatok a vizsgálattal kapcsolatos további információkért?

A RAPIDe-1 klinikai kutatási vizsgálattal kapcsolatos további információkért forduljon a helyi vizsgálóhelyhez, és vegye fel a kapcsolatot a kezelőorvosával.