Israel

מהי תרופת המחקר?

היא תרופה ניסיונית* ,PHVS416 ,תרופת המחקר
שנועדה להפסיק התקף של אנגיואדמה תורשתית לפני שהוא הופך לחמור מדי. תרופת המחקר צפויה לפעול על ידי חסימת תרכובת, הנקראת ברדיקינין, שאחראית להיווצרות נפיחות באנשים עם אנגיואדמה תורשתית. *פירוש המילה “ניסיונית” הוא שתרופת המחקר לא אושרה על ידי רשות התקינה באף מדינה לשימוש עבור התקפים הנגרמים על ידי אנגיואדמה תורשתית.

כיצד אני נוטל את תרופת המחקר?

חוקרים פיתחו את תרופת המחקר בצורת כמוסות רכות הניטלות דרך הפה, אשר צפויות להיות חלופה נוחה יותר לזריקה לתוך וריד או מתחת לעור כדי לפתור התקפי אנגיואדמה תורשתית.

מה יקרה אם לתרופת המחקר לא תהיה השפעה על ההתקפים שלי?

אם לכמוסות תרופת המחקר שאתה נוטל אין כל השפעה עליך, תורשה להשתמש בתרופה מאושרת לטיפול באנגיואדמה תורשתית כדי לפתור את התקף האנגיואדמה התורשתית.

כמה זמן נמשכת ההשתתפות בניסוי?

מחקר RAPIDe-1 יימשך עד כ-7 חודשים ויחולק ל 4 תקופות: תקופת הסינון (עד 4 שבועות), תקופה ללא התקף (ביקור אחד במרכז המחקר), תקופת נטילת התרופה בבית (עד 24 שבועות), ותקופת סוף המחקר (ביקור מחקר מרחוק אחד בטלפון)

האם ההשתתפות כרוכה בעלות כלשהי?

המשתתפים במחקר קליני לא יישאו בעלות כלשהי. כל התרופות וביקורי הטיפול הקשורים למחקר מכוסים על ידי יזם המחקר. ייתכן שתקבל החזר הוצאות הקשורות לנסיעות.

האם אני צריך אבחנה של אנגיואדמה תורשתית כדי להשתתף?

כן, עליך להיות מאובחן עם אנגיואדמה תורשתית (סוג 2 או 2) וחייבים היו להיות לך לפחות שלושה התקפי אנגיואדמה תורשתית בארבעת החודשים האחרונים, או לפחות שני התקפי אנגיואדמה תורשתית במהלך החודשיים האחרונים.

מדוע מחקרים קליניים חשובים?

מחקרים קליניים עוזרים למדענים ולרופאים לחקור אם טיפול רפואי בטוח ויעיל בבני אדם. מחקרים קליניים חשובים משום שהם עוזרים לזהות אילו גישות רפואיות פועלות בצורה הטובה ביותר עבור מחלות מסוימות בקרב קבוצות מסוימות של אנשים. אין ערובה לכך שתרופת המחקר תשפר את התקפי האנגיואדמה התורשתית שלך, אך מה שהחוקרים ילמדו מהמחקר הקליני RAPIDe-1 עשוי להוביל לתרופות טובות יותר עבור מטופלים עם אנגיואדמה תורשתית בעתיד.

מי יזם המחקר?

Pharvaris היא יזם המחקר הקליני RAPIDe-1. Pharvaris היא חברה לשלב הניסויים הקליניים המתמקדת באספקת אנטגוניסט פומי לקולטן ברדיקינין B2 למטופלים עם אנגיואדמה תורשתית. על ידי התמקדות ביעד טיפולי מוכח קלינית זה באמצעות מולקולות קטנות חדשניות, Pharvaris מקדמת חלופות חדשות לטיפולים מוזרקים עבור כל תתי-הסוגים של אנגיואדמה תורשתית (HAE) והתוויות אחרות המתווכות על ידי קולטן B2.

מהם בדיקות המחקר והליכי המחקר?

בדיקות המחקר והליכי המחקר עוזרים לרופא המחקר לעקוב אחר בריאותך ואחר ההשפעות של תרופת המחקר – והם כוללים: סימנים חיוניים, אלקטרוקרדיוגרמה (אק”ג), בדיקות דם, בדיקות שתן, ודיווח על תסמינים ותרופות.

מהי אנגיואדמה תורשתית?

אנגיואדמה תורשתית היא מחלה גנטית נדירה הגורמת להתקפים של כאב ו/או נפיחות, לעתים קרובות בידיים, בכפות הרגליים, בבטן, בגב, במעיים, בפנים, בגרון או בלשון. התקפים באזור הבטן עלולים לגרום לכאב קיצוני ולגרום לבחילה ולהקאות. כפי שאתה בוודאי יודע, התקפי אנגיואדמה תורשתית מתרחשים לעתים קרובות ללא אזהרה.

מה גורם לאנגיואדמה תורשתית?

אנגיואדמה תורשתית נגרמת בדרך כלל על ידי מוטציה בגן המייצר הוראות לייצור חלבון בדם שנקרא מעכב C1. המוטציה הגנטית גורמת לייצור מועט או לאי-ייצור של חלבון מעכב C1, דבר המוביל לחוסר איזון בדם. חוסר איזון זה מאפשר הצטברות רבה מדי של תרכובת הנקראת ברדיקינין, ותרכובת זו היא שגורמת לתסמינים של התקף אנגיואדמה תורשתית, כגון כאב ונפיחות. תרופת המחקר במחקר הקליני RAPIDe-1 נועדה למנוע מברדיקינין מלתדלק את התסמינים של אנגיואדמה תורשתית.

עם מי עליי ליצור קשר לקבלת מידע נוסף על המחקר?

עליך ליצור קשר עם מרכז מחקר מקומי לקבלת מידע נוסף על המחקר הקליני RAPIDe-1 וליצור קשר עם איש המקצוע הרפואי שלך.