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Lo studio RAPIDe-1

Se Le è stato diagnosticato l’AEE, Lei potrebbe essere idoneo/a a partecipare allo studio di ricerca clinica RAPIDe-1 per persone affette da angioedema ereditario (AEE).

Il farmaco in studio, PHVS416, è un farmaco sperimentale ideato per bloccare la sostanza bradichinina e potenzialmente per interrompere un attacco di AEE prima che si aggravi troppo. Sperimentale significa che il farmaco in studio non è stato approvato da un’autorità regolatoria in alcun Paese per essere usato per gli attacchi causati dall’AEE.

Vi sono dei farmaci approvati per risolvere gli attacchi di AEE. Tuttavia, questi devono essere iniettati in vena o sotto la pelle, mentre il farmaco in studio è una capsula molle che va assunta per bocca.

There are approved medications, known as rescue medicationsSe sceglie di partecipare, Lei sarà assegnato/a in modo casuale (come nel lancio di una moneta) a ricevere una dose bassa, intermedia o elevata del farmaco in studio. Per ciascun attacco, dovrà assumere un totale di 3 capsule molli. Se le capsule che assume non hanno alcun effetto, Le sarà consentito di utilizzare un farmaco approvato per l’AEE al fine di risolvere l’attacco. Si tratta del cosiddetto “farmaco di soccorso”. Le verranno fornite istruzioni adeguate a riguardo.

Il farmaco in studio sarà confrontato con un placebo. Un placebo è una sostanza inattiva che ha lo stesso aspetto del farmaco in studio. Se decide di prendere parte a questo studio di ricerca clinica, assumerà le capsule per trattare un totale di 3 attacchi di AEE. Le capsule saranno organizzate in maniera tale che 2 degli attacchi di AEE saranno trattati con il farmaco in studio e 1 con il placebo.

Se soddisfa i requisiti dello studio e decide di partecipare, la Sua partecipazione durerà fino a 7 mesi e dovrà presentarsi a 5 visite dello studio presso la sede dello studio. Tra le visite dello studio, dovrà registrare quotidianamente informazioni in un diario elettronico fornito dallo studio stesso e durante gli attacchi dovrà usare il diario per rispondere a numerose domande sui Suoi sintomi. Riceverà inoltre regolari contatti telefonici dal medico dello studio durante gli attacchi di AEE.