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Qual è il farmaco in studio?

Il farmaco in studio, PHVS416, è un farmaco sperimentale* ideato per bloccare un attacco di AEE prima che si aggravi troppo. Si prevede che il farmaco in studio agirà bloccando una sostanza chiamata bradichinina che è responsabile di scatenare il gonfiore nelle persone con AEE.
*Sperimentale significa che il farmaco in studio non è stato approvato da un’autorità regolatoria in alcun Paese per essere usato per gli attacchi causati dall’AEE.

Come si assume il farmaco in studio?

I ricercatori hanno sviluppato il farmaco in studio sotto forma di capsule molli da assumere per bocca che dovrebbero rappresentare un’alternativa più conveniente rispetto all’iniezione in vena o sotto la pelle per risolvere gli attacchi di AEE.

Cosa succede se il farmaco in studio non ha alcun effetto sui miei attacchi?

Se le capsule del farmaco in studio che assume non hanno alcun effetto, Le sarà consentito di utilizzare un farmaco approvato per l’AEE al fine di risolvere l’attacco di AEE.

Quanto durerà la partecipazione alla sperimentazione?

Lo studio RAPIDe-1 avrà una durata massima di circa 7 mesi e sarà suddiviso in 4 periodi: il periodo di screening (fino a 4 settimane), il periodo senza attacchi (1 visita presso la sede dello studio), il periodo di somministrazione domiciliare (fino a 24 settimane) e il periodo di fine studio (1 visita dello studio da remoto condotta per telefono)

La partecipazione comporta dei costi?

Non vi è alcun costo a carico dei partecipanti allo studio clinico. I costi di tutti i farmaci correlati allo studio e delle visite di trattamento sono coperti dallo sponsor dello studio. Potrebbero essere rimborsate le relative spese di viaggio.

Devo avere una diagnosi di AEE per partecipare?

Sì, deve aver ricevuto una diagnosi di AEE (di tipo I o II) e aver manifestato almeno 3 attacchi di AEE nelle ultime 4 mesi o almeno 2 attacchi di AEE negli ultimi 2 mesi.

Perché gli studi di ricerca clinica sono importanti?

Gli studi di ricerca clinica aiutano gli scienziati e i medici a verificare se una terapia medica sia sicura ed efficace per le persone. Gli studi di ricerca clinica sono importanti perché contribuiscono a identificare quali approcci medici funzionino meglio per alcune malattie in determinati gruppi di persone. Non vi è alcuna garanzia che il farmaco in studio migliori gli attacchi del Suo AEE, ma ciò che i ricercatori apprenderanno dallo studio di ricerca clinica RAPIDe-1 potrebbe portare, in futuro, allo sviluppo di farmaci più efficaci per l’AEE.

Chi è lo sponsor dello studio?

Pharvaris è lo sponsor dello studio di ricerca clinica RAPIDe-1. Pharvaris è una società di fase clinica la cui priorità è mettere a disposizione dei pazienti con AEE un antagonista orale del recettore B2 della bradichinina. Concentrandosi su questo target terapeutico clinicamente testato con nuove molecole di piccole dimensioni, Pharvaris promuove lo sviluppo di nuove alternative a terapie iniettabili per tutti i sottotipi di angioedema ereditario (AEE) e altre indicazioni mediate dal recettore B2.

Quali sono gli esami dello studio e le procedure?

Le procedure e gli esami dello studio consentono al medico dello studio di monitorare il Suo stato di salute e gli effetti del farmaco in studio, e comprendono: segni vitali, elettrocardiogramma (ECG), esami del sangue, analisi delle urine e comunicazione di sintomi e medicinali.

Che cos’è l’AEE?

L’AEE è una rara malattia genetica che causa attacchi di dolore e/o gonfiore, spesso a livello di mani, piedi, stomaco, schiena, intestino, viso, gola o lingua. Gli attacchi nella zona dello stomaco possono essere estremamente dolorosi e causare nausea e vomito. Come probabilmente saprà, gli attacchi di AEE si manifestano spesso senza preavviso.

Qual è la causa dell’AEE?

L’AEE è generalmente causata da una mutazione nel gene contenente le istruzioni per la produzione di una proteina del sangue chiamata inibitore C1. A causa di questa mutazione genetica, la proteina dell’inibitore C1 viene prodotta in piccole quantità o non viene prodotta affatto determinando uno squilibrio nel sangue. Questo squilibrio favorisce un accumulo eccessivo di una sostanza chiamata bradichinina ed è proprio questa sostanza che causa i sintomi di un attacco di AEE, come dolore e gonfiore. Il farmaco in studio utilizzato nell’ambito dello studio di ricerca clinica RAPIDe-1 è concepito per impedire alla bradichinina di alimentare i sintomi dell’AEE.

Chi posso contattare per ulteriori informazioni sullo studio?

Deve contattare una sede locale dello studio per maggiori informazioni sullo studio di ricerca clinica RAPIDe-1 e rivolgersi al Suo operatore sanitario.