Netherlands

Wat is het RAPIDe-1-onderzoek?

Het RAPIDe-1-onderzoek is een klinisch onderzoek voor mensen die de diagnose hebben van hereditair (erfelijk) angio-oedeem (HAE).

Het belangrijkste doel van het onderzoek is om erachter te komen hoe effectief 3 verschillende doses van het onderzoeksmiddel zijn om de symptomen te verlichten die gepaard gaan met HAE-aanvallen.

De onderzoekers ontwikkelden het onderzoeksmiddel in de vorm van zachte capsules die via de mond wordt ingenomen; verwacht wordt dat dit een gemakkelijker alternatief is voor een injectie in een ader of onder de huid voor het behandelen van HAE-aanvallen.

Het onderzoeksmiddel, PHVS416, is een experimenteel* geneesmiddel dat is ontworpen om een HAE-aanval te stoppen. Van het onderzoeksmiddel wordt verwacht dat het werkt door de stof bradykinine te blokkeren, die verantwoordelijk is voor het ontstaan van zwelling bij mensen met HAE.

*Experimenteel betekent dat het onderzoeksmiddel nog niet is goedgekeurd door de regelgevende autoriteiten in welk land dan ook, om te worden gebruikt voor aanvallen veroorzaakt door HAE.

Het onderzoeksmiddel is een zachte capsules die via de mond wordt ingenomen; verwacht wordt dat dit een gemakkelijker alternatief is voor een injectie in een ader of onder de huid voor het behandelen van HAE-aanvallen.

Caregiver with Patient

Meedoen aan klinisch onderzoek

Met klinische onderzoeken kunnen artsen en wetenschappers bepalen of een onderzoeksmiddel veilig en werkzaam is bij mensen. De verzamelde gegevens uit klinisch onderzoek helpt bij de ontwikkeling van medische behandelingen; deze kunnen mogelijk uw gezondheid en de manier waarop u medische zorg krijgt, verbeteren.

Er is geen garantie dat het onderzoeksmiddel uw HAE-symptomen zal verbeteren, maar wat onderzoekers leren van het RAPIDe-1 klinisch onderzoek kan leiden tot betere geneesmiddelen voor patiënten met HAE in de toekomst.

De regels en ethiek die artsen moeten volgen in hun dagelijkse werkzaamheden zijn ook van toepassing op klinische onderzoeken. Aanvullende normen, de zogenoemde goede klinische praktijk, zijn ook van toepassing.

Aanvullende details van het onderzoek

Patients with HAE are encouraged to contact a local office

Patiënten met HAE worden aangemoedigd om contact op te nemen met een lokale praktijk om te kijken of zij in aanmerking zouden kunnen komen voor dit klinisch onderzoek. Bovendien worden patiënten aangeraden om te overleggen met hun behandelend arts of zorgverlener.

No cost to patients who qualify

De onderzoeksgerelateerde geneesmiddelen en medische verzorging zullen gratis worden verstrekt aan patiënten die in aanmerking komen en die worden ingeschreven in het onderzoek.

Medical care will take place at local hospitals

Medische zorg vindt plaats in lokale ziekenhuizen en in onderzoekscentra die gespecialiseerd zijn in de behandeling van HAE; de zorg wordt verleend door gekwalificeerde en bevoegde artsen.