Netherlands

Het RAPIDe-1-onderzoek

Heeft u de diagnose HAE, dan kunt u in aanmerking komen om deel te nemen aan het RAPIDe-1 klinisch onderzoek voor mensen met hereditair angio-oedeem (HAE).

Het onderzoeksmiddel, PHVS416, is een experimenteel geneesmiddel dat is ontworpen om de stof bradykinine te blokkeren en een HAE-aanval te stoppen voordat deze te ernstig wordt. Experimenteel betekent dat het onderzoeksmiddel nog niet is goedgekeurd door de regelgevende autoriteiten in welk land dan ook, om te worden gebruikt voor aanvallen veroorzaakt door HAE.

Er zijn goedgekeurde geneesmiddelen voor het oplossen van HAE-aanvallen. Echter, deze moeten worden geïnjecteerd in een ader of onder de huid, terwijl het onderzoeksmiddel als een zachte capsule via de mond wordt ingenomen.

There are approved medications, known as rescue medicationsAls u ervoor kiest om mee te doen, wordt u willekeurig toegewezen (zoals het opgooien van een muntje) aan een lage, middelmatige of hoge dosis van het onderzoeksmiddel. Voor elke aanval neemt u in totaal drie zachte capsules in. Als de capsules die u neemt geen effect hebben, mag u gebruik maken van een goedgekeurde HAE-medicatie om de aanval tegen te gaan. Dit wordt ‘noodmedicatie’ genoemd. U ontvangt hiervoor de juiste instructies.

Het onderzoeksmiddel zal worden vergeleken met een placebo. Een placebo is een niet-werkende stof die er net zo uitziet als het onderzoeksmiddel. Als u aan dit klinisch onderzoek meedoet, neemt u capsules voor de behandeling van in totaal 3 HAE-aanvallen. De capsules worden ingedeeld zodat de 2 van de HAE-aanvallen worden behandeld met het onderzoeksmiddel, en 1 aanval wordt behandeld met placebo.

Als u voldoet aan de vereisten van het onderzoek en u besluit om mee te doen, zal uw deelname maximaal 7 maanden duren en zult u 5 onderzoeksbezoeken afleggen aan de onderzoekslocatie. Tussen de onderzoeksbezoeken zult u elke dag gegevens bijhouden in een elektronisch dagboek. Tijdens aanvallen gebruikt u het dagboek om enkele vragen te beantwoorden over uw symptomen. U heeft ook regelmatig telefonisch contact met uw onderzoeksarts tijdens HAE-aanvallen.