Netherlands

Wat is het onderzoeksmiddel?

Het onderzoeksmiddel, PHVS416, is een experimenteel* geneesmiddel dat is ontworpen om een HAE-aanval te stoppen voordat deze te ernstig wordt. Van het onderzoeksmiddel wordt verwacht dat het werkt door een stof, bradykinine genoemd, te blokkeren. Deze stof is verantwoordelijk voor het ontstaan van zwelling bij mensen met HAE.
*Experimenteel betekent dat het onderzoeksmiddel nog niet is goedgekeurd door de regelgevende autoriteiten in welk land dan ook, om te worden gebruikt voor aanvallen veroorzaakt door HAE.

Hoe neem ik het onderzoeksmiddel in?

De onderzoekers ontwikkelden het onderzoeksmiddel in de vorm van zachte capsules die via de mond wordt ingenomen; verwacht wordt dat dit een gemakkelijker alternatief is voor een injectie in een ader of onder de huid voor het behandelen van HAE-aanvallen.

Wat gebeurt er als het onderzoeksmiddel geen effect heeft op mijn aanvallen?

Als de onderzoeksmiddelcapsules die u neemt geen effect hebben, mag u gebruik maken van een goedgekeurde HAE-medicatie om de aanval tegen te gaan.

Hoelang duurt de deelname aan het onderzoek?

RAPIDe-1 zal in totaal ongeveer 7 maanden duren en wordt verdeeld in vier perioden: De screeningperiode (maximaal 4 weken), periode zonder aanvallen (1 bezoek aan het onderzoekscentrum), thuis-doseringsperiode (tot 24 weken) en de einde-van-onderzoek periode (1 extern onderzoeksbezoek per telefoon)

Zijn er kosten verbonden aan deelname?

Er zijn geen kosten voor deelnemers aan het klinisch onderzoek. Alle onderzoeksgerelateerde geneesmiddelen en behandelingsbezoeken worden gedekt door de sponsor van het onderzoek. Reisgerelateerde kosten kunnen worden vergoed.

Moet ik een diagnose HAE hebben om deel te kunnen nemen?

Ja, u moet de diagnose HAE (type I of II) hebben en ten minste 3 HAE-aanvallen in de afgelopen 4 maanden, of ten minste 2 HAE-aanvallen in de afgelopen 2 maanden.

Waarom zijn klinische onderzoeken belangrijk?

Met klinische onderzoeken kunnen artsen en wetenschappers bepalen of een medische behandeling veilig en werkzaam is bij mensen. Klinische onderzoeken zijn belangrijk omdat ze helpen bepalen welke medische benaderingen het beste werken voor bepaalde ziekten in bepaalde groepen mensen. Er is geen garantie dat het onderzoeksmiddel uw HAE-aanvallen zal verbeteren, maar wat onderzoekers leren van het RAPIDe-1 klinisch onderzoek kan leiden tot betere geneesmiddelen voor HAE in de toekomst.

Wie is de sponsor van het onderzoek?

Pharvaris is de sponsor van het RAPIDe-1 klinisch onderzoek. Pharvaris is een onderzoeksbedrijf dat zich richt op het ontwikkelen van een orale bradykinine B2 receptorantagonist voor HAE-patiënten. Door te focussen op dit klinisch bewezen therapeutische doel met nieuwe kleine moleculen, bevordert Pharvaris de ontwikkeling van nieuwe alternatieven voor injectiebehandelingen voor alle subtypen van hereditair angio-oedeem (HAE) en andere B2 receptor-gemedieerde indicaties.

Wat zijn de onderzoekstesten en -procedures?

De onderzoekstesten en -procedures helpen de onderzoeksarts om uw gezondheid en de effecten van het onderzoeksmiddel te controleren – waaronder: vitale functies, elektrocardiogram (ECG), bloedonderzoeken, urineonderzoek, melding van symptomen en medicatie.

Wat is HAE?

HAE is een zeldzame genetische aandoening die leidt tot aanvallen van pijn en/of zwelling, vaak in de handen, voeten, buik, rug, darmen, gezicht, keel of tong. Aanvallen in de maagstreek kunnen zeer pijnlijk zijn en misselijkheid en braken veroorzaken. Zoals u waarschijnlijk weet, treden HAE-aanvallen vaak op zonder waarschuwing.

Wat is de oorzaak van HAE?

HAE wordt meestal veroorzaakt door een mutatie in het gen dat instructies maakt voor de productie van een bloedeiwit, genaamd C1-blokker. De genmutatie zorgt ervoor dat er weinig of geen C1-blokker-eiwit wordt geproduceerd, waardoor er een onbalans in het bloed ontstaat. Deze onbalans zorgt ervoor dat zich teveel van de stof bradykinine opbouwt; het is deze stof die de symptomen van een HAE-aanval veroorzaakt, zoals pijn en zwelling. Het onderzoeksmiddel in het RAPIDe-1 klinisch onderzoek is ontwikkeld om te zorgen dat bradykinine niet langer leidt tot de symptomen van HAE.

Met wie kan ik contact opnemen voor meer informatie over het onderzoek?

U kunt contact opnemen met een lokaal onderzoekscentrum voor meer informatie over het RAPIDe-1 klinisch onderzoek en met uw zorgverlener.