Poland

Badanie RAPIDe-1

Jeżeli rozpoznano u Pana/Pani HAE, może Pan/Pani kwalifikować się do udziału w klinicznym badaniu naukowym RAPIDe-1 dla osób cierpiących na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (hereditary angioedema, HAE).

Badany lek, PHVS416, jest lekiem eksperymentalnym opracowanym w celu blokady związku o nazwie bradykinina i ewentualnego zatrzymania napadu HAE, zanim zbytnio się nasili. Termin „eksperymentalny” oznacza, że badany lek nie został zatwierdzony przez odnośne władze w żadnym kraju do stosowania w przypadku napadów wywołanych przez HAE.

Istnieją zatwierdzone leki stosowane w leczeniu napadów HAE. Należy je jednak wstrzykiwać dożylnie lub podskórnie, podczas gdy badany lek ma postać miękkiej kapsułki przyjmowanej doustnie.

There are approved medications, known as rescue medicationsJeżeli zdecyduje się Pan/Pani na udział w badaniu, zostanie Pan/Pani losowo przydzielony/-a (jak przy rzucie monetą) do grupy przyjmującej niską, średnią lub wysoką dawkę badanego leku. W przypadku każdego napadu będzie Pan/Pani przyjmować łącznie 3 miękkie kapsułki. Jeśli przyjmowane przez Pana/Panią kapsułki okażą się nieskuteczne, będzie Pan/Pani mógł/mogła zastosować zatwierdzony lek na HAE w celu leczenia napadu. Będzie on zwany „lekiem doraźnym”. Otrzyma Pan/Pani odpowiednie instrukcje w tym zakresie.

Badany lek będzie porównywany z placebo. Placebo to nieaktywna substancja, która wygląda tak samo jak badany lek. Jeżeli weźmie Pan/Pani udział w tym klinicznym badaniu naukowym, będzie Pan/Pani przyjmować kapsułki w celu leczenia łącznie 3 napadów HAE. Kapsułki zostaną ułożone tak, aby 2 napady HAE były leczone badanym lekiem, a 1 – placebo.

Jeżeli spełni Pan/Pani wymogi badania i zdecyduje się wziąć w nim udział, Pana/Pani udział potrwa do 7 miesięcy i odbędzie Pan/Pani 5 wizyt w ramach badania w ośrodku badawczym. Pomiędzy wizytami w ramach badania będzie Pan/Pani codziennie rejestrować informacje w elektronicznym dzienniczku dostarczonym w ramach badania, a podczas napadów będzie Pan/Pani używać dzienniczka do odpowiedzi na szereg pytań dotyczących występujących u Pana/Pani objawów. Podczas napadów HAE będzie Pan/Pani również regularnie kontaktować się telefonicznie z lekarzem prowadzącym badanie.