Poland

Czym jest badany lek?

Badany lek, PHVS416, jest lekiem eksperymentalnym* opracowanym w celu powstrzymania napadu HAE, zanim zbytnio się nasili. Przewiduje się, że badany lek działa poprzez blokadę związku o nazwie bradykinina, który odpowiada za wywoływanie obrzęku u osób z HAE.
*Termin „eksperymentalny” oznacza, że badany lek nie został zatwierdzony przez odnośne władze w żadnym kraju do stosowania w przypadku napadów wywołanych przez HAE.

Jak należy przyjmować badany lek?

Badacze opracowali badany lek w postaci miękkich kapsułek przyjmowanych doustnie, które powinny stanowić wygodniejszą alternatywę dla wstrzyknięcia dożylnego lub podskórnego przyjmowanego w celu leczenia napadów HAE.

Co się stanie, jeśli badany lek nie będzie oddziaływał na występujące u mnie napady?

Jeśli przyjmowane przez Pana/Panią kapsułki badanego leku okażą się nieskuteczne, będzie Pan/Pani mógł/mogła zastosować zatwierdzony lek na HAE w celu leczenia napadu HAE.

Jak długo trwa udział w badaniu?

RAPIDe-1 potrwa do około 7 miesięcy i zostanie podzielone na 4 okresy: okres przesiewowy (do 4 tygodni), okres bez napadu (1 wizyta w ośrodku badawczym), okres przyjmowania leku w domu (do 24 tygodni) oraz okres zakończenia badania (1 zdalna wizyta w ramach badania przeprowadzana telefonicznie)

Czy udział w badaniu wiąże się z kosztami?

Uczestnicy badania klinicznego nie ponoszą żadnych kosztów. Wszystkie leki związane z badaniem i wizyty związane z leczeniem pokrywa Sponsor badania. Koszty związane z podróżą mogą zostać zwrócone.

Czy do udziału w badaniu potrzebuję rozpoznania HAE?

Tak, musi Pan/Pani mieć rozpoznane HAE (typu I lub II) i mieć co najmniej 3 napady HAE w ciągu ostatnich 4 miesięcy lub co najmniej 2 napady HAE w ciągu ostatnich 2 miesięcy.

Dlaczego kliniczne badania naukowe są ważne?

Kliniczne badania naukowe pomagają naukowcom i lekarzom w ustaleniu, czy terapia medyczna jest bezpieczna i skuteczna w przypadku stosowania u ludzi. Kliniczne badania naukowe są ważne, ponieważ pomagają stwierdzić, jakie podejście medyczne jest najlepsze w przypadku określonych chorób u określonych grup osób. Nie ma gwarancji, że badany lek złagodzi występujące u Pana/Pani napady HAE, ale informacje uzyskane przez badaczy w klinicznym badaniu naukowym RAPIDe-1 mogą w przyszłości doprowadzić do opracowania lepszych leków na HAE.

Kto jest sponsorem badania?

Sponsorem klinicznego badania naukowego RAPIDe-1 jest spółka Pharvaris. Pharvaris to firma zajmująca się prowadzeniem badań klinicznych, koncentrująca się na dostarczaniu pacjentom z HAE doustnego antagonisty receptora B2 bradykininy. Dzięki ukierunkowaniu na ten potwierdzony klinicznie cel terapeutyczny przy zastosowaniu nowych niewielkich cząsteczek spółka Pharvaris opracowuje nowe alternatywy dla terapii wstrzykiwanych dla wszystkich podtypów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (hereditary angioedema, HAE) i innych wskazań do stosowania receptora B2.

Jakie testy i procedury są przeprowadzane w ramach badania?

Testy i procedury wykonywane w ramach badania pomagają lekarzowi prowadzącemu badanie w monitorowaniu stanu Pana/Pani zdrowia i działania badanego leku – obejmują one m.in.: pomiar parametrów życiowych, elektrokardiogram (EKG), badania krwi, badania moczu, zgłaszanie objawów i leków.

Czym jest HAE?

HAE jest rzadką chorobą genetyczną, która wywołuje napady bólu i/lub obrzęku, często w dłoniach, stopach, brzuchu, plecach, jelitach, twarzy, gardle lub języku. Napady w okolicy brzucha mogą być bardzo bolesne i powodować nudności i wymioty. Jak zapewne Pan/Pani wie, napady HAE często występują bez ostrzeżenia.

Co wywołuje HAE?

HAE jest zazwyczaj wywoływany przez mutację w genie wydającym instrukcje dotyczące wytwarzania białka krwi zwanego inhibitorem C1. Mutacja genowa sprawia, że organizm wytwarza niewielką ilość inhibitora C1 lub nie wytwarza go wcale, co prowadzi do zaburzenia równowagi we krwi. Nierównowaga ta umożliwia odkładanie się zbyt dużej ilości związku zwanego bradykininą i to właśnie ten związek wywołuje objawy napadu HAE, takie jak ból i obrzęk. Badany lek stosowany w klinicznym badaniu naukowym RAPIDe-1 ma na celu powstrzymanie bradykininy przed napędzaniem objawów HAE.

Z kim mogę się skontaktować, aby uzyskać więcej informacji na temat badania?

Aby uzyskać więcej informacji na temat klinicznego badania naukowego RAPIDe-1, należy skontaktować się z miejscowym ośrodkiem badawczym i ze swoim lekarzem prowadzącym.