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¿Qué es el fármaco del estudio?

El fármaco del estudio, PHDS416, es un fármaco en investigación* diseñado para detener un ataque de AEH antes de que se vuelva demasiado grave. Se prevé que el fármaco del estudio funcione bloqueando un compuesto llamado bradicinina que es responsable de desencadenar la inflamación en personas con AEH.
*“En investigación” significa que el fármaco del estudio no ha sido aprobado por la autoridad reguladora en ningún país para su uso en ataques causados por el AEH.

¿Cómo debo tomar el fármaco del estudio?

Los investigadores desarrollaron el fármaco del estudio en forma de cápsulas blandas tomadas por vía oral, que se espera que sean una alternativa más cómoda a una inyección intravenosa o subcutánea para paliar los ataques del AEH.

¿Qué sucede si el fármaco del estudio no tiene efecto alguno sobre mis ataques?

Si las cápsulas del estudio que toma no tienen ningún efecto, se le permitirá usar un medicamento aprobado para el AEH para detener el ataque.

¿Cuánto dura la participación en el ensayo?

El estudio RAPIDe-1 durará un máximo de aproximadamente 7 meses y se dividirá en 4 fases: Fase de selección (hasta 4 semanas), fase sin ataques (1 visita a la ubicación del estudio), fase de administración en casa (hasta 24 semanas) y fase de fin del estudio (1 visita del estudio remota por teléfono)

¿Hay algún coste por participar?

No hay ningún coste para los participantes del estudio clínico. Todos los medicamentos y las visitas del tratamiento relacionados con el estudio están cubiertos por el promotor del estudio. Puede que se le reembolsen los gastos relacionados con el desplazamiento.

¿Necesito un diagnóstico de AEH para participar?

Sí, debe tener un diagnóstico de AEH (tipo I o II) y haber tenido al menos 3 ataques de AEH en los últimos 4 meses o al menos 2 ataques de AEH en los últimos 2 meses.

¿Por qué son importantes los estudios clínicos?

Los estudios clínicos ayudan a los científicos y médicos a analizar si un tratamiento médico es seguro y eficaz para las personas. Los estudios clínicos son importantes porque ayudan a identificar qué enfoques médicos funcionan mejor para determinadas enfermedades en determinados grupos de personas. No existe ninguna garantía de que el fármaco del estudio vaya a mejorar sus ataques del AEH, pero lo que los investigadores aprendan del estudio clínico RAPIDe-1 puede dar lugar a mejores medicamentos para el AEH en el futuro.

¿Quién es el promotor del estudio?

Pharvaris es el promotor del estudio clínico RAPIDe-1. Pharvaris es una empresa en fase clínica centrada en la obtención de un antagonista oral de los receptores de la bradicinina B2 para pacientes con AEH. Al abordar este objetivo terapéutico demostrado clínicamente con nuevas moléculas pequeñas, Pharvaris está avanzando en la obtención de nuevas alternativas a tratamientos inyectados para todos los subtipos de angioedema hereditario (AEH) y otras indicaciones mediadas por el receptor B2.

¿Cuáles son los procedimientos y pruebas del estudio?

Las pruebas y procedimientos del estudio ayudan al médico del estudio a monitorizar su salud y los efectos del fármaco del estudio, incluidos: constantes vitales, electrocardiograma (ECG), análisis de sangre, análisis de orina, síntomas y notificación de medicamentos.

¿Qué es el AEH?

El AEH es una enfermedad genética infrecuente que provoca ataques de dolor y/o hinchazón, a menudo en manos, pies, estómago, espalda, intestinos, cara, garganta o lengua. Los ataques en el área del estómago pueden ser extremadamente dolorosos y causar náuseas y vómitos. Como probablemente sabrá, los ataques de AEH a menudo se producen sin previo aviso.

¿Qué causa el AEH?

El AEH normalmente está causado por una mutación en el gen que da las instrucciones para la producción de una proteína en la sangre llamada inhibidor de C1. La mutación genética hace que se produzca muy poca o ninguna cantidad de proteína inhibidora de C1, lo que provoca un desequilibrio en la sangre. Este desequilibrio permite la acumulación de un compuesto llamado bradicinina, y este compuesto causa los síntomas de un ataque de AEH, como dolor e inflamación. El fármaco del estudio clínico RAPIDe-1 está diseñado para impedir que la bradicinina provoque los síntomas del AEH.

¿Con quién puedo ponerme en contacto para obtener más información sobre el estudio?

Debe ponerse en contacto con una ubicación local del estudio para obtener más información sobre el estudio clínico RAPIDe-1 y contactar también con su PS.